Huntington hastalığında umut ışığı

Amerikalı araştırmacılar, hayvanlar üzerinde tek doz olarak denedikleri DNA tabanlı yeni bir ilacın, Huntington hastalığının kötüye giden seyrini kısmen tersine çevirdiğini ve yavaşlattığını bildirdi.

Haberin Devamı

California Üniversitesi San Diego Tıp Okuluna bağlı Ludwig Kanser Araştırma Enstitüsü'nden bilim adamlarının, fareler ve primatlar üzerindedenedikleri yeni ilaç hakkındaki araştırma, nörobilim sahasında makalelerin yer aldığı, iki haftada bir çıkan "Neuron" adlı bilimsel derginin dünkü sayısında yayımlandı.

California Üniversitesi'ndeki San Diego Hücresel ve Moleküler Tıp Kürsüsü Başkanı Profesör Don W. Cleveland başkanlığındaki bilim adamları, hayvanlara tek doz olarak verilen, antisens oligonükleotidler olarak adlandırılan bir ilaç grubundan, DNA tabanlı ilacın, Huntington hastalığına yol açan değişime uğramış geni bularak etrafını sardığını ve gendeki, toksik huntingtin proteinini üretmesine yol açan moleküler komutları bozarak hastalıkta düzelme sağladığını belirtti.

Aynı zamanda Ludwig Kanser Araştırma Enstitüsü'ne bağlı Hücre Biyolojisi Laboratuvarı'nın Başkanı olan Cleveland, kendi yaklaşımlarının antisens tedavilerinin klinik deneylerde güvenli olduğunun kanıtlanmış olması dolayısıyla özellikle umut vaat edici olduğunun altını çizdi.

Araştırmaya, kar amacı gütmeyen bir biyomedikal kuruluş olan CHDI Foundation da kısmi maddi katkıda bulundu.

Genetik kökenli nörolojik bir hastalık olan Huntington hastalığı hareket bozukluğu ve zihinsel gerilik gibi belirtilerle kendini belli ediyor.

En belirgin belirtileri kol, bacak, gövde ve yüz kaslarında meydana gelenani gerilmeler, muhakeme gücünün bozulması ve bellekle ilişkili problemler olarak sıralanan Huntington hastalığı, 10-20 yıllık bir dönemde gelişiyor ve belirtilerin ilk ortaya çıkmasının ardından, giderek artan bir hızla meydana gelen hücre ölümü ve sinirsel tahribata bağlı olarak, 10-15 yılda büyük oranda ölümle sonuçlanıyor.